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La FDA américaine approuve la thérapie génique de bluebird bio pour une maladie neurologique rare

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La thérapie génique Skysona de la société de biotechnologie contribuera à ralentir la progression du dysfonctionnement neurologique chez les garçons atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale active et sera disponible d’ici la fin 2022.

L’approbation était largement attendue après que le médicament ait reçu l’aval unanime d’un groupe de conseillers extérieurs à la FDA en juin.
(Archives Reuters)

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé la thérapie génique de bluebird bio pour le traitement d’une maladie neurologique rare, a déclaré la société.

Dans un communiqué publié vendredi dernier, bluebird bio a déclaré qu’elle prévoyait que le produit commercialisé serait disponible d’ici la fin de 2022 dans un nombre limité de centres de traitement qualifiés aux .

« SKYSONA est la première thérapie approuvée par la FDA qui a montré qu’elle ralentit la
la progression du dysfonctionnement neurologique chez les garçons » atteints d’une
précoce et active de l’adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD), la société a déclaré que la CALD est une « maladie neurodégénérative dévastatrice et fatale ».
dévastatrice et fatale ».

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En août, la thérapie beti-cel de la société a obtenu l’approbation de la FDA pour traiter une maladie sanguine rare qui se manifeste par une perte de poids.
pour traiter une maladie sanguine rare, dont le prix a atteint le chiffre record de 2,8 millions de dollars.
record de 2,8 millions de dollars, le traitement le plus cher à ce jour.

La CALD est causée par des mutations dans un gène appelé ABCD1 qui
qui conduit à l’accumulation d’acides gras à très longue chaîne dans le cerveau
et la moelle épinière. Elle survient généralement chez les garçons âgés de
de 3 à 12 ans.

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Eli-cel ajoute des copies fonctionnelles du gène ABCD1 dans les cellules souches d’un patient afin d’aider à produire une protéine nécessaire pour briser le cycle de la maladie.
les cellules souches d’un patient pour aider à produire une protéine nécessaire pour décomposer
les acides gras à longue chaîne.

L’approbation était largement attendue après que le médicament ait reçu l’aval unanime d’un groupe de conseillers externes de la FDA en juin.

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Source : Reuters

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Soy un viajero de 29 años y vendedor en una tienda de prêt-à-porter. Me incorporé al equipo de redacción de AltaVision.news en octubre de 2021.